10月22 日,Biogen 和日本卫材(Eisai)宣布,与美国 FDA 沟通后,BIogen 计划在 2020 年初提交阿尔茨海默症药物 Aducanumab 的上市申请。据悉,Aducanumab 是一种能够与 β-淀粉样蛋白结合,并将其清除出大脑的单克隆抗体,从而治疗早期性阿尔茨海默症。
一些自媒体说的「世界首款阿尔茨海默症治疗药物」,这个描述并不正确的,在阿杜那单抗之前,世界上已经有几个阿尔茨海默症药物上市了。
阿尔茨海默症药物研发是失败率最高的领域。
从 1998 年到 2011 年,全世界共研究出 104 个药进入临床试验,结果有 101 个失败了,幸存的的 3 款药物的平均药效不超过半年。
阿尔茨海默症药物失败的重要原因之一是,我们至今对它的发病原因并不清楚。
目前主要有两种假说:
而淀粉样斑块和神经纤维缠结都会导致脑细胞死亡,引发阿尔茨海默症。
此外还有什么脘病毒假说、疱疹病毒假说、炎症假说等。
阿杜卡玛单抗是卫材和百健公司研发的新药,它主要与阿尔茨海默症患者大脑中 Aβ 蛋白结合,通过激活免疫系统的方法清除这些蛋白,原理其实和过去的很多阿尔茨海默症药物相同。
然而,阿杜那单抗在今年三月已经被宣布无效,终止临床试验了。
终止的原因是,在人体临床试验中它无法达到预期的效果,对于药企来说,及时止损是非常有必要的,不应当对一个看不到希望的药物继续烧钱。
然而这个药在昨天起死回生了,重生的原因是研究人员对患者数据进行重新分析后发现,在使用剂量 10 毫克 / 千克的小组中,患者的认知能力得到了显著改善,主要体现在临床痴呆评定量表(CDR - SB)和简易精神状态检查(MMSE)的评估当中。
经过 12 个月的治疗,PET 扫描显示患者大脑中的淀粉样斑块被完全清除。而在低剂量组中,则没有这么显著的效果。